Este jueves, la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. ‒FDA, por sus siglas en inglés‒ convirtió al medicamento Leqembi ‒lecanemab-irmb‒, como nuevo medicamento para tratar Alzheimer, en aprobación tradicional luego de determinar que un ensayo confirmatorio verificó el beneficio clínico.
Leqembi es el primer anticuerpo dirigido por beta amiloide que se convierte de una aprobación acelerada a una aprobación tradicional para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer.
El fármaco actúa reduciendo las placas amiloides que se forman en el cerebro, una característica fisiopatológica definitoria de la enfermedad.
Leqembi fue aprobado en enero bajo la vía de Aprobación Acelerada. Esta vía le permite a la FDA aprobar medicamentos para afecciones graves en las que existe una necesidad médica insatisfecha, en función de datos clínicos que demuestren el efecto del medicamento en un criterio de valoración alternativo ‒en el caso de Leqembi, la reducción de las placas de amiloide en el cerebro‒ que es razonablemente probable que predecir un beneficio clínico para los pacientes.
Como requisito posterior a la comercialización de la aprobación acelerada, la FDA exigió al solicitante que realizara un ensayo clínico, a menudo denominado estudio de confirmación, para verificar el beneficio clínico anticipado de Leqembi.
«La acción de hoy es la primera verificación de que un fármaco dirigido al proceso patológico subyacente de la enfermedad de Alzheimer ha demostrado un beneficio clínico en esta enfermedad devastadora», señaló Teresa Buracchio, directora interina de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. «Este estudio confirmatorio verificó que es un tratamiento seguro y efectivo para pacientes con enfermedad de Alzheimer».
La enfermedad de Alzheimer es un trastorno cerebral irreversible y progresivo que afecta a más de 6.5 millones de estadounidenses. Ésta destruye lentamente la memoria y las habilidades de pensamiento y, finalmente, la capacidad de realizar tareas sencillas.
Si bien las causas específicas de la enfermedad de Alzheimer no se conocen por completo, se caracteriza por cambios en el cerebro, incluida la formación de placas beta amiloides y ovillos neurofibrilares, o tau, que resultan en la pérdida de neuronas y sus conexiones, señaló la FDA en un comunicado.
En el estudio 301, aleatorio, doble ciego y controlado con placebo, involucró a mil 795 pacientes con la enfermedad de Alzheimer. El tratamiento se inició en pacientes con deterioro cognitivo leve o demencia leve en etapa de la enfermedad y presencia confirmada de patología beta amiloide.
Los pacientes fueron aleatorizados en una proporción de uno a uno para recibir placebo o Leqembi a una dosis de 10 miligramos, una vez cada dos semanas.
Así, Leqembi demostró una reducción estadísticamente y clínicamente significativa de la disminución desde el inicio hasta los 18 meses en el criterio principal de valoración, la puntuación de la suma de cajas de la escala de calificación de demencia clínica, en comparación con el placebo.
El 9 de junio, la FDA convocó al Comité Asesor de Medicamentos para el Sistema Nervioso Central y Periférico para discutir si el Estudio 301 proporcionó evidencia del beneficio clínico de Leqembi para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer. Todos los miembros del comité votaron afirmativamente que los resultados del estudio verificaron el beneficio clínico del fármaco para el uso indicado.
Los efectos secundarios más comunes de Leqembi fueron dolor de cabeza, reacciones relacionadas con la infusión y anomalías en las imágenes relacionadas con el amiloide ‒ARIA‒, un efecto secundario que se sabe que ocurre con la clase de anticuerpos que se dirigen al amiloide.
La FDA aseguró que Leqembi debe iniciarse en pacientes con deterioro cognitivo leve o demencia leve en etapa de la enfermedad de Alzheimer, la población en la que se estudió el tratamiento en ensayos clínicos.
Sin embargo, la etiqueta indica que no hay datos de seguridad o eficacia sobre el inicio del tratamiento en etapas anteriores o posteriores de la enfermedad de las que se estudiaron.
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